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罕见病用药一直是医保关注的重点，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种高致死率和高致残率的罕见病。去年，SMA治疗用药诺西那生钠就是通过谈判降价进入医保目录，让SMA患者从目录内无药可用变成有药可用。今年，一款SMA口服药同样通过谈判纳入目录，这让罕见病患者从有药可用变成有药可选。

关键词： 脊髓性肌萎缩症